כיצד ניתן לערוך גנום של בני אדם ובעלי חיים ביעילות?
עריכה גנטית (Gene editing) היא אחת הטכנולוגיות המסעירות בעולם הביוטכנולוגיה של ימינו. היא מאפשרת לערוך את הגֵנום האנושי או הגֵנום של אורגניזם כלשהו, ממש כמו שעורכים בתוכנות עריכה גרפית או במעבד תמלילים.
כמו שחיידקים גוזרים וירוס שהם איתרו, כדי שבפעם הבאה שיפגשו בו הם יצליחו לחסלו ולמנוע מעצמם מחלות, כך טכנולוגיית CRISPR שנלמדה מהם היא טכנולוגיה מהפכנית ביותר שמאפשרת עריכה גנטית בגוף האדם ועשויה כבר בקרוב לתקן פגמים גנטיים ולשנות את עולם הרפואה באופן בלתי נתפס לחיוב.
היכולת של טכנולוגיית הקריספר לשנות את שיטות העבודה של מהנדסי הגנום, יוצרת עולם של אפשרויות רפואיות מדהימות. בעזרת CRISPR ניתן לגזור רצף דנ"א קצר ומדויק, מהגֵנום השלם של בן אדם או של בעל חיים. לאחר מכן ניתן להחליף אותו בדנ"א חלופי, שיוחדר לרצף שממנו נגזר הרצף הפגום, הלא רצוי או סתם זה שנחקר. באמצעות אנזים ניתן יהיה להדביק את הדנ"א החלופי, להתקין על הגנום ולתקן את מה שרוצים בגוף.
עריכה גנטית אפשרית גם היום. אבל היא מסובכת ואיטית מאוד. שיטת הקריספר, מנגד, היא שיטה כה פשוטה, מדויקת, מהירה וזולה, שתוכל לתקן פגמים גנטיים קשים ולתת תקווה לבעלי פגמים גנטיים מולדים וחולים במחלות גנטיות ולשנות את חיי החולים ושל מי שסובבים אותם.
באמצעות CRISPR ניתן יהיה להחדיר לגוף גנים ש"יצודו" תאים סרטניים ויחסלו אותם, ניתן יהיה לרפא חולים מאיידס, למנוע מחלות כמו אלצהיימר ועוד ועוד. ניתן יהיה ליצור יתושים שלא מעבירים מחלות כמו מלריה ולהציל 700 אלף איש שמתים מהמחלה הזו בכל שנה.
אבל כדרכן של טכנולוגיות דמיוניות ועתידניות שכאלה, CRISPR גם מעוררת חשש. מצד אחד, עריכה כה פשוטה של הגנום תוכל לייצר ילדים בהזמנה. נניח שהורים יוכלו לבקש כבר בשלב העובר שבבטן, לטפל בגנים שלו ולערוך אותם כך שיוולד להם ילד עם IQ גבוה, שיער בלונדיני, עיניים כחולות, אופי נוח, או שישחק כדורגל מצוין ושיאהב בנות.
ונניח שזה בסדר שהורים יזמינו ילדים כרצונם, אבל מה יהיה אם מדען מטורף ייצר ילדים עם נטיות אלימות ומשמעת ברזל? מה יקרה אם מישהו יזמין ילדים שיהיו עבדים חסונים מאד וכנועים, רק כדי שיישרתו אותו?
כך או כך, ילד שייערך הגנום שלו כדי שיהיו לו תכונות רצויות למישהו, אינו עניין פשוט מבחינה חברתית ואבולוציונית. יש שם שאלות של אתיקה שיחייבו רגולציה, כלומר הסדרה בחוק של מה מותר ומה אסור לעשות בעזרתה. כבר היום מעל 40 מדינות אוסרות או מגבילות בחוק כל עריכה גנטית שכזו.
מילה על הטכנולוגיה וקשייה. לקריספר ייקח עוד זמן מה עד שתהפוך לטכנולוגיה שימושית. יש בעיות לא פשוטות שעדיין לא נפתרו - למשל בהעברה (delivery) של הקריספר לגנים הפגומים. בין אם הקריספר יעבור באמצעות כדור, סירופ או כל שיטה אחרת, כיצד נוכל להובילו אל הגנים הפגומים.
או איך למנוע התרבות של שגיאות מהונדסות שנוצרו בהנדסה גנטית?
למעשה, מפתחי הטכנולוגיה הזו, של דחיפת הגנים, הם שביקשו בתחילה לא להשתמש בה עדיין. לפחות עד שלא ימצאו טכנולוגיה לביטולה, למקרה של התרבות יצורים מהונדסים גנטית, המחוללים הרס או משבשים את האיזון בטבע באופן קיצוני.
מצד שני - מכירים את נגיף הקורונה? - דמיינו שבעת פיתוחו היה גם כלי לביטולו... כמה מוות והרס כלכלי היו נמנעים.
ועדיין, יש כבר הצלחות מרשימות שנרשמו לטכנולוגיה הזו, כמו זו של יצירת גנים סינתטיים והטמעתם ביתושים, כחלק מהמאבק ההולך ומושלם בהעברת המלריה, המחלה הקטלנית בהיסטוריה.
מכל מקום, ב-2024 יש כבר חולה שנרפאה באמצעות קריספר, נרפאה וה-FDA האמריקאי אישר להשתמש בקריספר לריפוי עתידי כזה.
עריכה גנטית (Gene editing) היא אחת הטכנולוגיות המסעירות בעולם הביוטכנולוגיה של ימינו. היא מאפשרת לערוך את הגֵנום האנושי או הגֵנום של אורגניזם כלשהו, ממש כמו שעורכים בתוכנות עריכה גרפית או במעבד תמלילים.
כמו שחיידקים גוזרים וירוס שהם איתרו, כדי שבפעם הבאה שיפגשו בו הם יצליחו לחסלו ולמנוע מעצמם מחלות, כך טכנולוגיית CRISPR שנלמדה מהם היא טכנולוגיה מהפכנית ביותר שמאפשרת עריכה גנטית בגוף האדם ועשויה כבר בקרוב לתקן פגמים גנטיים ולשנות את עולם הרפואה באופן בלתי נתפס לחיוב.
היכולת של טכנולוגיית הקריספר לשנות את שיטות העבודה של מהנדסי הגנום, יוצרת עולם של אפשרויות רפואיות מדהימות. בעזרת CRISPR ניתן לגזור רצף דנ"א קצר ומדויק, מהגֵנום השלם של בן אדם או של בעל חיים. לאחר מכן ניתן להחליף אותו בדנ"א חלופי, שיוחדר לרצף שממנו נגזר הרצף הפגום, הלא רצוי או סתם זה שנחקר. באמצעות אנזים ניתן יהיה להדביק את הדנ"א החלופי, להתקין על הגנום ולתקן את מה שרוצים בגוף.
עריכה גנטית אפשרית גם היום. אבל היא מסובכת ואיטית מאוד. שיטת הקריספר, מנגד, היא שיטה כה פשוטה, מדויקת, מהירה וזולה, שתוכל לתקן פגמים גנטיים קשים ולתת תקווה לבעלי פגמים גנטיים מולדים וחולים במחלות גנטיות ולשנות את חיי החולים ושל מי שסובבים אותם.
באמצעות CRISPR ניתן יהיה להחדיר לגוף גנים ש"יצודו" תאים סרטניים ויחסלו אותם, ניתן יהיה לרפא חולים מאיידס, למנוע מחלות כמו אלצהיימר ועוד ועוד. ניתן יהיה ליצור יתושים שלא מעבירים מחלות כמו מלריה ולהציל 700 אלף איש שמתים מהמחלה הזו בכל שנה.
אבל כדרכן של טכנולוגיות דמיוניות ועתידניות שכאלה, CRISPR גם מעוררת חשש. מצד אחד, עריכה כה פשוטה של הגנום תוכל לייצר ילדים בהזמנה. נניח שהורים יוכלו לבקש כבר בשלב העובר שבבטן, לטפל בגנים שלו ולערוך אותם כך שיוולד להם ילד עם IQ גבוה, שיער בלונדיני, עיניים כחולות, אופי נוח, או שישחק כדורגל מצוין ושיאהב בנות.
ונניח שזה בסדר שהורים יזמינו ילדים כרצונם, אבל מה יהיה אם מדען מטורף ייצר ילדים עם נטיות אלימות ומשמעת ברזל? מה יקרה אם מישהו יזמין ילדים שיהיו עבדים חסונים מאד וכנועים, רק כדי שיישרתו אותו?
כך או כך, ילד שייערך הגנום שלו כדי שיהיו לו תכונות רצויות למישהו, אינו עניין פשוט מבחינה חברתית ואבולוציונית. יש שם שאלות של אתיקה שיחייבו רגולציה, כלומר הסדרה בחוק של מה מותר ומה אסור לעשות בעזרתה. כבר היום מעל 40 מדינות אוסרות או מגבילות בחוק כל עריכה גנטית שכזו.
מילה על הטכנולוגיה וקשייה. לקריספר ייקח עוד זמן מה עד שתהפוך לטכנולוגיה שימושית. יש בעיות לא פשוטות שעדיין לא נפתרו - למשל בהעברה (delivery) של הקריספר לגנים הפגומים. בין אם הקריספר יעבור באמצעות כדור, סירופ או כל שיטה אחרת, כיצד נוכל להובילו אל הגנים הפגומים.
או איך למנוע התרבות של שגיאות מהונדסות שנוצרו בהנדסה גנטית?
למעשה, מפתחי הטכנולוגיה הזו, של דחיפת הגנים, הם שביקשו בתחילה לא להשתמש בה עדיין. לפחות עד שלא ימצאו טכנולוגיה לביטולה, למקרה של התרבות יצורים מהונדסים גנטית, המחוללים הרס או משבשים את האיזון בטבע באופן קיצוני.
מצד שני - מכירים את נגיף הקורונה? - דמיינו שבעת פיתוחו היה גם כלי לביטולו... כמה מוות והרס כלכלי היו נמנעים.
ועדיין, יש כבר הצלחות מרשימות שנרשמו לטכנולוגיה הזו, כמו זו של יצירת גנים סינתטיים והטמעתם ביתושים, כחלק מהמאבק ההולך ומושלם בהעברת המלריה, המחלה הקטלנית בהיסטוריה.
מכל מקום, ב-2024 יש כבר חולה שנרפאה באמצעות קריספר, נרפאה וה-FDA האמריקאי אישר להשתמש בקריספר לריפוי עתידי כזה.
